离子化脂质纳米颗粒（LNPs）已被广泛用于RNA疗法的体内递送，主要以肝脏为靶标（Patisiran，BNTech162b，mRNA-1273）。目前商业化脂质的挑战是，当系统递送到不同的器官和细胞类型时，如何更好地控制RNA的生物分布。
 

创新的脂质制剂使用不同的阳离子脂质，通过DLS评估尺寸和zeta电位等表征，并通过RiboGreen分析来评估mRNA包装效率。新型脂质制剂的mRNA递送在体外和体内试验（静脉和肌内注射）中进行了测试，评估其稳定性，功效和生物分布。在这里，我们证明了专有的阳离子脂质是开发脂质纳米颗粒的关键，它可以将mRNA递送到不同的细胞系和器官。mRNA递送效率首先在不同细胞系和人原代免疫细胞中进行体外评估。然后，我们使用全身和局部给药途径（分别为静脉和肌肉注射）评估体内递送的生物分布。体内转染效率通过小鼠模型中的荧光素酶表达来评估。在系统注射新型脂质制剂后，我们不仅可以在肺和肝脏中检测到荧光素酶表达，还可以在脾脏、肾脏、心脏和胰腺中检测到荧光素酶的表达。此外，在局部肌内注射中，荧光素酶的表达很好地限制在注射部位。

 

Polyplus创新的专有阳离子脂质消除了LNPs靶向不同器官和细胞类型的局限性，新型的脂质制剂具有与LNP相同的功效，同时可确保在肝脏和肺以外靶器官的更好的生物分布。

 

2022年11月16日（周三）19:00-20:00，医麦客将携手Polyplus，以“阳离子脂质体 mRNA递送载体新选择”为题更加深入的探讨如何保持相同的递送效率，用于LNP的阳离子脂质 vs. 离子化脂质；如何达到更好的LNP生物分布，通过使用阳离子脂质替代离子化脂质；通过全身和局部给药途径（分别为静脉和肌肉注射）评估新型脂质制剂的体内生物分布，届时欢迎各位在线交流学习！